Terapia Genica

La terapia génica es una suerte de «edición maestra del genoma», donde los
científicos pueden intervenir en el código genético, reparando defectos y
armonizando la expresión génica. En su esencia, implica la introducción de material
genético en las células de un individuo para corregir o reemplazar genes
defectuosos, abriendo así nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades
hereditarias, cáncer y trastornos génicos adquiridos. Para llevar a cabo esta
intervención, se utilizan vectores, como los virus modificados, que actúan como
mensajeros intracelulares.
Los ejemplos de aplicación de la terapia génica nos sumergen en un mar de
posibilidades terapéuticas. En las enfermedades como la fibrosis quística, donde un
solo gen defectuoso condena a los pacientes a una vida de dificultad respiratoria, la
terapia génica ofrece la esperanza de una cura duradera al reemplazar el gen
defectuoso con uno funcional. Del mismo modo, en trastornos sanguíneos como la
anemia de células falciformes, puede ofrecer una solución definitiva al corregir la
mutación en las células madre hematopoyéticas.